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治療領域

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自身免疫性疾病

自身免疫性疾病(autoimmunity disease, AID)是機體(tǐ)自身免疫耐受機制失調或破壞,導緻自身組織器官損傷或出現功能(néng)異常的免疫病理(lǐ)狀态。自身免疫性疾病分(fēn)為(wèi)器官特異性自身免疫性疾病和非器官特異性自身免疫性疾病兩類。

器官特異性自身免疫性疾病指患者病變通常隻局限于具(jù)有(yǒu)某種自身抗原的特定器官,而極少累及其他(tā)組織器官的自身免疫性疾病,如多(duō)發性硬化症、 慢性潰瘍性結腸炎、重症肌無力等。

非器官特異性自身免疫性疾病指機體(tǐ)針對多(duō)種自身抗原産(chǎn)生的病變,累及多(duō)個組織器官的病理(lǐ)性免疫反應,如系統性紅斑狼瘡、類風濕關節炎、幹燥症等。

随着對自身免疫病病理(lǐ)機制的深入闡明和新(xīn)藥物(wù)靶點的發現,新(xīn)型生物(wù)制劑在自身免疫性疾病中(zhōng)的應用(yòng)得到迅速發展。生物(wù)制劑通過阻斷炎症細胞因子或細胞表面分(fēn)子而發揮治療作(zuò)用(yòng),如靶向IL-1、IL-6、TNF-α和IL-17的單克隆抗體(tǐ)等。

腫瘤

腫瘤是機體(tǐ)在各種緻瘤因素的作(zuò)用(yòng)下,局部細胞在基因水平上對其生長(cháng)的調控失去控制,導緻細胞異常增生而形成的新(xīn)生物(wù)。根據腫瘤生物(wù)學(xué)特性及其對機體(tǐ)危害程度的不同,可(kě)将其分(fēn)為(wèi)良性和惡性腫瘤兩大類。在中(zhōng)國(guó),惡性腫瘤是導緻患者死亡的主要原因之一,其發病率和死亡率不斷攀升,成為(wèi)非常嚴重的公(gōng)共健康問題。

腫瘤治療一直是藥物(wù)研發的熱點領域,而生物(wù)藥在其中(zhōng)扮演了重要的角色。腫瘤的生物(wù)靶向治療是在細胞分(fēn)子水平上,針對已經明确的靶點,來設計相應的治療藥物(wù)(抗體(tǐ),CAR-T等),從而發揮抑制、殺傷腫瘤的作(zuò)用(yòng)。

與單一療法或傳統的聯合療法相比,雙特異性抗體(tǐ)的雙重靶标特性在提高抗腫瘤療效方便有(yǒu)關鍵優勢:(1)同時阻斷在疾病發病中(zhōng)起主要作(zuò)用(yòng)的兩個不同靶點或介質(zhì);(2)誘導細胞信号通路(例如增殖或炎症通路);(3)重新(xīn)靶向以調節ADCC;(4)避免耐藥進展和提高抗增殖效應;(5)将患者自身的細胞毒性T細胞與靶向癌細胞臨時結合,從而激活細胞毒性T細胞以引起腫瘤裂解。

神經系統疾病

神經系統疾病是中(zhōng)樞和周圍神經系統各類疾病的統稱,包括癫痫、腦血管病、頭痛症(如偏頭痛)、神經變性疾病(如帕金森病、阿爾茨海默病)、神經免疫/感染疾病(如腦瘧疾、腦膜炎及多(duō)發性硬化)、神經發育障礙(如自閉症譜系障礙、智力發育障礙)以及大腦和脊髓創傷性損傷等。

神經系統疾病是全球導緻殘疾的主要原因,也是全球導緻死亡的第二大原因。全球範圍内,以傷殘調整壽命年(Disability Adjusted Life Year,DALY)的絕對數量來衡量的神經系統疾病負擔不斷增加,相應的預防、治療、支持服務(wù)的需求也急劇增加,神經系統疾病越來越受世界關注。

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