研究領域
納米抗體(tǐ)技(jì )術領域
1993年比利時科(kē)學(xué)家Hamers在駱駝體(tǐ)内發現一種缺失輕鏈和CH1恒定區(qū)的重鏈抗體(tǐ)(Called heavy chain Abs，HCAbs)，克隆其可(kě)變區(qū)，可(kě)以得到重鏈單域抗體(tǐ)(Variable domain of the heavy-chain of heavy-chain antibody，VHH)即納米抗體(tǐ)(Nanobody)。此外在一些軟骨魚類如鲨魚體(tǐ)内也發現類似的重鏈抗體(tǐ)。
單域（納米）抗體(tǐ)以其分(fēn)子量小(xiǎo)，親和力高，易于改造，穩定性好等特征在診斷和疾病治療中(zhōng)有(yǒu)衆多(duō)獨特的優勢，受到了生物(wù)領域學(xué)術界和産(chǎn)業界的青睐，伴随着第一款納米抗體(tǐ)藥物(wù)的上市以及其他(tā)多(duō)個基于單域（納米）抗體(tǐ)生物(wù)制品管線(xiàn)的披露，單域（納米）抗體(tǐ)生物(wù)制品的開發成為(wèi)熱點。
融捷康緻力于納米抗體(tǐ)技(jì )術的創新(xīn)性生物(wù)藥開發。目前已經重點布局了涉及自身免疫疾病、腫瘤治療等多(duō)個研發管線(xiàn)。同時，也進行了基于單域（納米）抗體(tǐ)的ADC技(jì )術和細胞治療産(chǎn)品的開發。
納米抗體(tǐ)藥物(wù)
納米抗體(tǐ)擁有(yǒu)穩定性強和分(fēn)子量小(xiǎo)的特征，能(néng)夠降低藥物(wù)的免疫原性風險，給藥方式更為(wèi)靈活。
目前全球約有(yǒu)二十多(duō)種納米抗體(tǐ)藥物(wù)正在臨床試驗的不同階段，治療的疾病有(yǒu)軟組織肉瘤、膽道癌、多(duō)發性骨髓瘤、非小(xiǎo)細胞肺癌、B細胞淋巴瘤等腫瘤，也有(yǒu)類風濕關節炎、系統性紅斑狼瘡、銀屑病等自身免疫性疾病以及病毒導緻的腹瀉及呼吸道合胞病毒感染。
基于納米抗體(tǐ)的精(jīng)準遞送
納米抗體(tǐ)體(tǐ)積小(xiǎo)，并且具(jù)有(yǒu)傾向于與凹形表位（例如酶的催化位點）結合的特性，因此納米抗體(tǐ)具(jù)有(yǒu)更強的組織穿透能(néng)力，并能(néng)識别常規抗體(tǐ)難以接近靶向的目标表面上的溝、縫或被隐藏的抗原表位，能(néng)夠進入緻密的實體(tǐ)瘤組織發揮作(zuò)用(yòng)，甚至可(kě)以有(yǒu)效穿透血腦屏障。與此同時納米抗體(tǐ)的微小(xiǎo)尺寸并不妨礙結合親和力，并且表現出與單克隆抗體(tǐ)相當的抗原結合力。與單克隆抗體(tǐ)相比，納米抗體(tǐ)具(jù)有(yǒu)更優越的腫瘤靶向性和穩定性，可(kě)實現藥物(wù)的靶向遞送從而實現精(jīng)準治療。
納米抗體(tǐ)診斷試劑
納米抗體(tǐ)的諸多(duō)優勢也讓其倍受診斷試劑行業和科(kē)學(xué)研究領域的青睐。
VHHs的高熱穩定性（高重折疊能(néng)力）和對惡劣環境的相對抵抗力，如胃腸道和化學(xué)變性、非生理(lǐ)性pH值和高壓。這些特點使VHHs成為(wèi)口服和霧化治療、抗體(tǐ)-藥物(wù)偶聯和固定在微芯片生物(wù)傳感器上的理(lǐ)想試劑。
目前，VHHs正在被開發用(yòng)于傳染病(SARS-CoV-2)、癌症(雙特異性抗體(tǐ)和CAR-T)、中(zhōng)樞神經系統疾病(BBB藥物(wù)輸送)等領域之中(zhōng)。在未來十年内，将有(yǒu)更多(duō)基于VHH的治療和診斷試劑進入市場，希望其價格更低，并具(jù)有(yǒu)比傳統mAbs及其片段更優越或至少是互補的藥物(wù)功能(néng)活性。
神經生物(wù)學(xué)領域
神經生物(wù)學(xué)（neuroscience）是當今科(kē)學(xué)界公(gōng)認的生命科(kē)學(xué)的前沿學(xué)科(kē)之一。神經生物(wù)學(xué)涉及解剖學(xué)、生理(lǐ)學(xué)、藥理(lǐ)學(xué)、病理(lǐ)學(xué)、生物(wù)化學(xué)學(xué)、細胞生物(wù)學(xué)及分(fēn)子生物(wù)學(xué)等相關學(xué)科(kē)，其任務(wù)是研究神經系統内細胞水平、分(fēn)子水平及細胞間的變化過程，以及這些過程在中(zhōng)樞功能(néng)控制系統内的整合作(zuò)用(yòng)，直至複雜的高級功能(néng)如學(xué)習記憶等。
神經系統在發育和腫瘤學(xué)中(zhōng)發揮關鍵作(zuò)用(yòng)，調節組織中(zhōng)的幹細胞和前體(tǐ)細胞群體(tǐ)，影響癌細胞生長(cháng)和轉移。近年來，越來越多(duō)的研究表明神經系統在癌症的起始和轉移中(zhōng)發揮着關鍵作(zuò)用(yòng)。深入研究和探索神經生物(wù)學(xué)，對于治療惡性疾病、重大腦疾病和研發人工(gōng)智能(néng)新(xīn)技(jì )術都具(jù)有(yǒu)重要意義。
a. Structure of the capillaries of the neurovascular unit.
b. Schematic representation of inter endothelial junctions composed of tight junctions, adherens junctions, and gap junctions.
帕金森治療
帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一種常見的神經系統退行性疾病，其特征性病理(lǐ)改變為(wèi)黑質(zhì)多(duō)巴胺能(néng)神經元發生的進程性退變和路易小(xiǎo)體(tǐ)的形成，随着紋狀體(tǐ)區(qū)多(duō)巴胺遞質(zhì)不斷降低以及多(duō)巴胺與乙酰膽堿遞質(zhì)的不斷失衡，患者的臨床症狀不斷增多(duō)，主要表現為(wèi)震顫、肌強直、動作(zuò)遲緩、姿勢平衡障礙等運動症狀以及睡眠障礙、嗅覺障礙、自主神經功能(néng)障礙、認知和精(jīng)神障礙等非運動症狀。
流行病學(xué)調查結果顯示：目前我國(guó)65歲以上人群帕金森病患病率為(wèi)1.7%，處于世界平均水平，随着老齡化社會的不斷加劇，2030年我國(guó)帕金森病患病人數可(kě)上升到500萬人。
阿爾茲海默症治療
阿爾茲海默症（Alzheimer’s disease，AD）是一種起病隐襲、呈進程性發展的神經退行性疾病，臨床特征主要為(wèi)認知障礙、精(jīng)神行為(wèi)異常和社會生活功能(néng)減退，其發病機制尚未完全闡明。随着全球人口老齡化進程的發展，AD患者數量不斷呈上升趨勢，WTO統計2015年全球約有(yǒu)2980萬人患有(yǒu)AD，預計到2030年全球将約有(yǒu)6600萬AD患者，到2050年這一數字将達到1.15億。
全球用(yòng)于AD治療的投入資金逐年大幅上升，據美國(guó)藥物(wù)生産(chǎn)與研發協會數據顯示，全球累計在阿爾茲海默病研發投入超6000億美元，失敗的臨床藥物(wù)已超過300種。雖然AD藥物(wù)研發失敗率超99%，但各藥企仍未放棄AD藥物(wù)的開發。
自閉症
自閉症（autistic disorder）又(yòu)稱孤獨症，也稱自閉症譜系障礙（autism spectrum disorder，ASD），是兒童時期廣泛性發育類障礙中(zhōng)最為(wèi)常見的亞型之一，以社會交往、語言交流障礙，認知缺陷和行為(wèi)重複刻闆等為(wèi)核心臨床表現。
2021年，美國(guó)疾病控制與預防中(zhōng)心（Centers for Disease Control and Prevention，CDC）表明ASD患病率從2014年的1：68增加至1：44。
自閉症發病與遺傳因素、非遺傳因素及二者之間複雜相互作(zuò)用(yòng)相關，其中(zhōng)突觸蛋白的基因突變、染色體(tǐ)變異、分(fēn)子通路功能(néng)障礙以及腦部炎症反應等是導緻自閉症發生的主要影響因素。此種病症在不同個體(tǐ)、不同年齡階段表現存在差異，還未有(yǒu)明确病機及準确、統一的治療方法。ASD防治藥物(wù)的開發仍然任重而道遠(yuǎn)，但随着對于ASD核心症狀治療靶點的研究越來越深入，相信在此領域的研發具(jù)有(yǒu)較好的科(kē)研潛力與開發前景。
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